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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

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中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

中国新突破!糖尿病攻克门槛从1400万骤降至50万元,5亿人迎新生

糖尿病干细胞制剂何时问世?答案或在(zài)明年。 2024年6月,美国福泰(fútài)制药(Vertex)公布全球首款糖尿病干细胞制剂VX-880前两期的临床数据:12名患者90天内均显示出胰岛细胞移植成功,其中(qízhōng)11名减少甚至完全停用了外源性胰岛素(yídǎosù)。今年4月29日,VX-880进入3期临床阶段,预计(yùjì)2026年提交(tíjiāo)上市申请。 但这(zhè)一“希望(xīwàng)之光”门槛高达200万美元(wànměiyuán)(约1400多万人民币),令全球5亿患者望而却步。2024年7月,中国(zhōngguó)科学家出手,研发出中国人自己的胰岛素制剂,将触达门槛从1400万元骤降至50万元人民币,给大众带来新的曙光。 01为了儿女,“青蛙(qīngwā)科学家”转向糖尿病 糖尿病攻克的起点,始于父爱(fùài)。 据《世界(shìjiè)科学》报道,哈佛干细胞研究所(yánjiūsuǒ)主任Douglas Melton教授,原是研究青蛙胚胎发育的学者(xuézhě),1991年(nián)其子确诊1型糖尿病,Melton转向攻克糖尿病,13年后女儿同样迎来确诊的打击。为拯救一双儿女,Melton誓要“用毕生精力寻求治愈之法(fǎ)”。 2004年,Melton团队在(zài)胚胎干细胞分化(fēnhuà)胰岛β细胞方面取得一定进展,但分化效率却不足1%,且存在免疫排斥风险(fēngxiǎn)。Melton深知,这条路远比预想中艰难。 转机出现在2012年——日本科学家山中伸弥凭借诱导多能干细胞(gànxìbāo)(iPSC)技术(jìshù)获得诺奖,让60岁细胞一键回至胚胎状态。这项技术为人类攻克各类难题提供(tígōng)全新思路—— 2014年,日本成功利用iPSC技术完成首例(shǒulì)老年黄斑变性的临床实验(línchuángshíyàn),首次将干细胞(gànxìbāo)作用于眼部疾病;2018年《Nature》报道日本首次用iPSC攻克帕金森病患者的试验(shìyàn);同年,口服干细胞抗老成果“赛(sài)/诺/瑞stemax”问世(wènshì),因亚洲首例而在京JD东、亚马逊等颇受追捧,被中年男性赞为“中年密匙”……iPSC成了试验室里的万金油 前述糖尿病领域(lǐngyù)同样如此。2014年,Melton团队通过测试150多种不同化合物组合,成功培育出功能性(gōngnéngxìng)胰岛β细胞,首次实现(shíxiàn)在动物实验中攻克糖尿病,震动医学界。 2024年6月21日,第84届美国糖尿病协会科学(kēxué)会议上,福泰制药公布(gōngbù)了VX-880的Ⅰ/Ⅱ期(qī)临床试验结果——共有12名患者接受了全剂量的VX-880单次输注,所有患者在第90天均显示出有效(yǒuxiào)胰岛素产生,11名患者减少了外源性胰岛素的使用,其中3名完全停用(tíngyòng),且未出现与之相关的严重不良事件。 Melton教授曾向妻子乐观预估,5年便能突破,但现实却是,他们在实验室里坚守了近(jìn)15年,无数次的尝试与失败,才(cái)最终迎来(yínglái)成功的曙光。 02中美日齐发力,触达门槛一降(yījiàng)再降 如今,全球(quánqiú)患者正翘首以待VX-880的Ⅲ期临床结果,但有资料显示(xiǎnshì),该成果门槛高达200万美元,远非大众所能企及。 希望或来自中国,2024年9月,《Cell》报道:中国研究者利用化学小分子技术,研发出RGB-5088胰岛细胞注射液(zhùshèyè),首例患者在移植后75天完全脱离(tuōlí)胰岛素,血糖达标率从43.18%提升(tíshēng)至98%以上(yǐshàng)。据悉,该技术20天即可完成制备(zhìbèi),单例费用预计低于50万元 而类似的门槛大幅下移,在干细胞领域并不稀奇(xīqí)。 2018年,《财经天下》周刊报道,乌克兰推出缓老干细胞,一针59.8万,吸引全球富豪蜂拥体验。而前述口服干细胞缓老成果“赛/诺/瑞(ruì)stemax”,则因独有的干细胞激活因子(yīnzi)Revistem,将触达(chùdá)门槛迭代至京JD东等平台的3.2万元(wànyuán),其(qí)入门款pro版,更是将门槛下移至5400元,降幅令人震惊 据艾美咨询调查,该成果的受众多为国内一二线城市的高净值中年男性,其反馈诸如(zhūrú)“精力改善,容光焕发(róngguānghuànfā)”“感觉第一次充满了电,几乎不需要(xūyào)靠咖啡提神”,尽显科技魅力。 在关节(guānjié)方面同样如此。今年3月22日,海南明码标价的干细胞(gànxìbāo)疗法(liáofǎ)中,针对膝关节炎的疗法为3.6万元,而据CNBC报道,在美国再生诊所,该技术标价为1.6万美元(约11万元)。 更惊喜的(de)在于,糖尿病等问题的触达门槛,并未止步(zhǐbù)于50万元。2025年4月18日(rì),中国殷浩教授与(yǔ)程新教授联合研发(yánfā)出“异体人再生胰岛注射液E-islet 01”,据悉,其标准化生产线单批次可制备120万胰岛当量,足以满足200例(lì)需求,成本有望降至传统疗法的1/10,将触达门槛进一步下移。此外,《日经中文网》报道,今年2月,日本京都大学研发出iPS胰岛细胞(xìbāo)薄片,研发者矢部大介教授宣称:“与中国等地相比,我们耗时(hàoshí)短、成本低,更具优势。” 有专家认为:从200万美元到50万元甚至更低(dī),当干细胞技术撕开衰退铁律,我们迎来的不仅是医学变革,更是生命质量“去(qù)阶层(jiēcéng)化”的提升 03科技,正在改写未来生命范式(fànshì)? 目前,干细胞技术虽仍面临成本、标准化和长期安全性等(děng)难题,但随着美、中、日等全球多线程突破,糖尿病正迈向从“控制症状(zhèngzhuàng)”到“功能治愈”的新时代(shídài)。 在(zài)此趋势下(xià),攻克糖尿病、心衰乃至(nǎizhì)抵御老化,或许不再是少数人的专利,而是亿万人共享的未来图景。正如《时代》周刊所(suǒ)言:“这不是关于永恒,而是关于选择——选择让更多人平等地享受科技恩赐。” 有观点一语中的:“科技本身无法创造奇迹,却能缩短奇迹到来(dàolái)的时间(shíjiān)。”
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